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Anahi DomínguezMiembro desde: 27/11/19

Anahi Domínguez
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03/12/2019

Ayudemos a que puedan aplicarla en fase ll ¡NO HAY TIEMPO!

 

 

NOTENEMOS  TIEMPO LA ENFERMEDAD ES MUY RÁPIDA.

 

Matt Bellina, comiendo por primera vez en años!!!!!! Matt lleva 9 años enfermo de ELA, y gracias a su tratamiento con NUROWN, cada día está mejor, no sólo ha hecho avances con sus brazos, piernas y respiración, si no que también ahora con su deglución!!!!!!!!!!!!! VAMOS CAMPEÓN!!!! Y gracias por luchar por que a TODOS nos pueda llegar algún día, esperemos que no muy lejano, este tratamiento tan prometedor!!!!!

MATT BELLINA: ¡Alimentarse por primera vez en años!

 

 NurOwn mostró un buen perfil de seguridad, así como una eficacia potencial en un ensayo clínico de Fase 2 que incluyó personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que progresa rápidamente.

Los resultados de los ensayos, que se han informado previamente, ahora se han publicado en la revista Neurology en un artículo titulado "Ensayo clínico aleatorizado, fase 2, NurOwn, en pacientes con ELA".

NurOwn, que está siendo desarrollado por BrainStorm Cell Therapeutics, es una terapia basada en células madre. Implica tomar células madre mesenquimales (MSC), un tipo de célula capaz de diferenciarse de una persona a otros tipos de células.

Estas MSC se modifican para que produzcan más factores neurotróficos (NTF), compuestos que ayudan a impulsar el crecimiento y la supervivencia del tejido nervioso. Luego, las células se reintroducen en el cuerpo mediante inyección en los músculos y / o el canal espinal (denominadas inyección intramuscular e intratecal, respectivamente).

En el ensayo de Fase 2 (NCT02017912), que fue financiado por BrainStorm, se inscribieron 48 personas con ELA; 36 fueron tratados con NurOwn y 12 recibieron un placebo. Los participantes recibieron el tratamiento después de un período previo al trasplante de tres meses y fueron seguidos durante seis meses después del tratamiento.

Los participantes eran predominantemente (72.9%) hombres, y su edad promedio era de 51.1 años.

El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad, medida por el número de pacientes con eventos adversos al tratamiento, y este objetivo se cumplió. Se descubrió que el uso de NurOwn es seguro y bien tolerado.

Once participantes, nueve en el grupo de tratamiento y dos en el grupo placebo, desarrollaron 16 eventos adversos graves (SAE).

"Todos los SAE emergentes del tratamiento [aquellos que ocurrieron después del inicio del tratamiento] se consideraron relacionados con la progresión de la enfermedad de ALS, y ninguno se consideró posiblemente, probablemente o definitivamente relacionado con el tratamiento del estudio", anotaron los investigadores.

Los datos también se analizaron para detectar indicios tempranos de la eficacia del tratamiento. Los investigadores observaron específicamente la tasa de progresión de la enfermedad, medida por la pendiente (es decir, el cambio en el tiempo) en las puntuaciones en la Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R).

En general, estas tasas no fueron significativamente diferentes entre los grupos tratados con NurOwn y placebo.

Sin embargo, en un subconjunto de 21 pacientes con una progresión de la enfermedad particularmente rápida (15 que recibieron NurOwn y seis con un placebo), la tasa promedio de progresión de la enfermedad mostró una mejora significativa a las dos semanas (+3.3 frente a -1.3) y cuatro semanas (+2.0 vs. −0.1) después del tratamiento para aquellos que obtuvieron NurOwn.

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Los progresores rápidos se definieron en este estudio, en el momento de la inscripción, como aquellos con una disminución de más de 2 puntos en las puntuaciones de ALSFRS-R durante el período de pretratamiento.

Esta tendencia positiva continuó para todos los puntos temporales del estudio, pero no fue estadísticamente significativa después de cuatro semanas.

Los investigadores también observaron la proporción de pacientes con una mejora de al menos 1, 5 puntos cada mes, basándose en el razonamiento de que "los análisis de respuesta pueden capturar con mayor precisión las respuestas individuales al tratamiento ... que los cambios en la pendiente media sola". Es decir, porque cada El individuo con ELA es diferente, algunos podrían ser más propensos a responder al tratamiento que otros.

A las cuatro semanas después del tratamiento, una proporción significativamente mayor de los que recibieron NurOwn en comparación con placebo cumplió con este umbral de respuesta (47% frente a 9%). En el grupo de progresión rápida, hubo diferencias significativas tanto en la semana cuatro como en la semana doce (80% frente a 0% y 53% frente a 0%, respectivamente).

Para todas las medidas de eficacia anteriores, la mayor respuesta se observó poco después de la inyección, con una respuesta decreciente con el tiempo. Esto puede sugerir "la necesidad de tratamientos repetidos para mantener un efecto terapéutico sostenido", escribieron los investigadores.

El líquido cefalorraquídeo (LCR) se recogió justo antes y dos semanas después de la inyección. El análisis de este líquido, en términos generales, mostró un aumento en los niveles de NTF y una disminución en los marcadores inflamatorios, lo que sugiere que NurOwn funciona según lo previsto. (El líquido del LCR rodea el cerebro y la médula espinal).

Específicamente, los niveles de proteína quimioatrayente de monocitos 1 (MCP-1), un marcador de infiltración de células inmunes y neuroinflamación, fueron significativamente más bajos después del tratamiento en pacientes que recibieron NurOwn, mientras que no se observaron cambios significativos en el grupo placebo. Esto se correlacionó con la mejora de la pendiente ALSFRS-R en todos los puntos de tiempo.

"[Observamos un claro efecto biológico del tratamiento sobre los biomarcadores del LCR para respaldar su mecanismo de acción propuesto en la ELA", dijo Robert H. Brown Jr., PhD, MD, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y un estudio conjunto. autor, dijo en un comunicado de prensa BrainStorm.

"Cumplimos con nuestro criterio de valoración principal y demostramos que una dosis única de NurOwn era segura y bien tolerada mientras respaldaba el mecanismo de acción de NurOwn sobre las vías de neuroprotección y neuroinflamación en la ELA", agregó Ralph Kern, MD, MHSc, director de operaciones y director médico de BrainStorm.

"Esperamos completar el estudio actual de la Fase 3 para confirmar los prometedores hallazgos de la Fase 2 y ampliar nuestra comprensión del potencial de la terapia celular MSC-NTF en la ELA", agregó Kern.

Un estudio de fase 3 totalmente inscrito y controlado con placebo (NCT03280056) está en marcha en los EE. UU. En 200 pacientes con ELA, y un análisis de seguridad secundario no encontró nuevas preocupaciones. Se espera que el ensayo concluya a fines de 2020, y los resultados se anunciarán poco después.

 

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Terrible enfermedad que esta en muchos paises pero no sr hace mucho por ella. AYUDEMOS A QUE SE ESCUCHE ESTA ENFERMEDAD!! QUE PODAMOS LOGRAN QUE LA PUEDAN PROBAR EN FASE II. NO TENENOS TIEMPO!! 27/11/2019